Новости

В 2017 году ученые планируют начать редактировать ДНК: инновационный метод хотят запустить для лечения наследственной слепоты.

Новый способ «починки гена» может быть протестирован на людях в ближайшие два года. Данная технология, известна как Crispr, имеет потенциал для лечения нескольких тысяч наследственных заболеваний, включая такие заболевания как болезнь Хантингтона и кистозный фиброз.

Массачусетскими биотехнологами из Editas Medicine было предложено использовать технологию на людях для лечения редкой формы слепоты, которой болеет один человек из 50000.

Это заявление было сделано исполнительным директором компании Editas Medicine – Катрин Босли в октябре, 2015г на конференции EmTech в Кэмбридже, штат Массачусетс. Технология Crispr была изобретена всего три года назад. В отличие от других методов подавления генов, система Crispr нацелена на исходный материал генома и удаляет гены на уровне ДНК.

Вырез ДНК – метод, известен как двойной разрыв цепи - точно имитирует виды мутаций, которые естественно происходят в организме, на пример, после долгого воздействия солнца.

Но в отличие от ультрафиолетовых лучей, которые могут привести к генетическим изменениям, система Crispr вызывает мутацию в точном месте в геноме.

Когда клеточная технология восстанавливает разрыв ДНК, она удаляет небольшой кусочек ДНК. Таким образом, исследователи могут точно отключать определенные гены в геноме.

Editas Medicine надеется этим методом вылечить одну из форм редкого заболевания глаз - Врожденную полную слепоту Лебера, - которая влияет на клетки сетчатки, отвечающие за прием света.

"Поставленная цель – невероятная и она имеет все необходимые данные для легкого проведения коррекции " - сказал Жан Беннет, директор по изучению сетчатки и глазной терапевт Массачусетского технологического института Пенсильвании.
Врожденная полная слепота Лебера поражает, в основном, сетчатку, которая занимает слой на задней части глазного яблока, улавливает свет и передает информацию в мозг.

Детям со слепотой Лебера трудно увидеть что-либо, кроме крупных, ярких форм, при этом состояние пациента может постоянно ухудшаться.

Ученые утверждают, что точная ошибка гена уже известна и глаз – такой орган, до которого легко добраться с генетическими процедурами. Но вопросы, касающиеся возможных побочных эффектов после изменения ДНК, остаются открытыми.
Лечение будет включать введение в сетчатку ряд вирусов, которые содержат «инструкции ДНК» для произведения необходимых компонентов Crispr. Они содержат белок, который помогает вырезать ген в точном месте.
Для лечения слепоты Лебера, компания намерена удалить около 1000 букв ДНК из гена под названием CEP290 в клетках фоторецептора пациента.

Если все пойдет по плану, это будет первый раз, когда Crispr был использован для редактирования ДНК живого человека.

В прошлом году одна команда ученых использовала технологию, чтобы изменить нежизнеспособных эмбрионов человека, а вторая – подправила Т-клетки человека для лучшей борьбы с болезнью.
В том же году китайские обезьяны с именами Ningning и Mingming стали первыми генетически модифицированными приматами, которые родились с помощью ДНК методики "вырезать и вставить".
Метериал сайта: www.dailymail.co.uk